遺伝子治療薬「ルクスターナ」両目投与で約1億円…「リットフーロ」など30日薬価収載｜トピックス

中央社会保険医療協議会（中医協）総会は8月23日、ノバルティスファーマの遺伝子治療薬「ルクスターナ注」やファイザーの円形脱毛症治療薬「リットフーロカプセル」など再生医療等製品1品目と新薬6成分6品目の薬価収載を了承した。30日に収載される。注目されていたルクスターナの薬価は1バイアル4960万円、両目投与で約1億円となった。

ルクスターナ、ピーク時5億円の販売予測

ルクスターナ（一般名・ボレチゲン ネパルボベク）は、遺伝性の目の疾患である「両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー」に対する遺伝子治療用ベクター。RPE65遺伝子の機能欠損を補うことで効果を発揮する。

薬価は原価計算方式で算定され、0.5mL1瓶4960万226円となった。両眼に1バイアルずつ投与するため、患者1人あたりの薬剤費は9920万452円となる。薬価算定では有用性加算I（加算率45%）と市場性加算I（10%）がついたが、原価の開示度が50%未満で加算係数がゼロとなり、価格の上乗せは行われなかった。ピーク時に年間投与患者数5人、年間販売額5億円を予測している。

リットフーロは156億円、エムパベリ110億円

ルクスターナとともに8月30日付で薬価収載される新薬は、

▽潰瘍性大腸炎治療薬「コレチメント錠」（ブデソニド）＝フェリング・ファーマ
▽円形脱毛症治療薬「リットフーロカプセル」（リトレシチニブトシル酸塩）＝ファイザー
▽抗がん剤「リトゴビ錠」（フチバチニブ）＝大鵬薬品工業
▽発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬「エムパベリ皮下注」（ペグセタコプラン）＝Swedish Orphan Biovitrum Japan
▽抗がん剤「オンキャスパー点滴静注用」（ペグアスパルガーゼ）＝日本セルヴィエ
――など。

リットフーロはJAK3/TECファミリーキナーゼ阻害薬で、薬価は円形脱毛症の適応を持つJAK阻害薬「オルミエント」を最類似薬とする類似薬効比較方式Iで算定。有用性加算II（5%）と小児加算（5%）がつき、50mg1カプセル5802.40円となった。ピーク時に156億円の販売を見込む。

エムパベリは補体C3阻害薬。補体C5阻害薬「ソリリス」を最類似薬とする類似薬効比較方式Iで算定された薬価は、有用性加算II（5%）がついて1080mg20mL1瓶48万8121円となった。ピーク時の販売予測は110億円。

オンキャスパーは有用性加算II（5%）と小児加算（5%）がついたが、原価の開示度によって加算係数はゼロとなった。