製薬業界 きょうのニュースまとめ読み（2022年6月27日）

アステラスの遺伝子治療薬、FDAが試験差し止め指示…ポンペ病対象の「AT845」

アステラス製薬は6月27日、遅発型ポンペ病を対象に開発している遺伝子治療薬「AT845」の臨床第1/2相（P1/2）試験について、米FDA（食品医薬品局）から臨床試験の差し止め指示を受けたと発表した。被験者1人で末梢性感覚ニューロパチーの重篤な有害事象が発生したため。同社によると、治験責任医師はこの有害事象を「グレード1」と評価しているが、医学的な意義のため重篤とみなされている。FDAは、被験者へのリスクを評価するための情報が十分でなく、追加の情報が必要だと指摘している。アステラスは「治験責任医師と協力して臨床経過を注意深く観察し、関連するすべてのデータの収集と評価を継続していく」としている。

大塚「レキサルティ」認知症アジテーションのP3で有効性確認、年内申請へ

大塚製薬は6月27日、抗精神病薬ブレクスピプラゾール（製品名・レキサルティ）について、アルツハイマー型認知症に伴う行動障害（アジテーション）を対象としたグローバルP3試験で主要評価項目を達成したと発表した。試験結果を踏まえ、今年後半に米国で申請する予定。試験は55～90歳の患者345人を対象に実施。主要評価項目は、アジテーションの出現頻度を介護者が評価する「CMAIスコア」のベースラインからの平均変化量で、ブレクスピプラゾールを投与した群は、プラセボ投与群との比較で有意差をもって有効性を示した。

第一三共「エンハーツ」HER2低発現乳がん、国内でも適応拡大申請

第一三共は6月27日、抗HER2抗体薬物複合体（ADC）「エンハーツ」（一般名・トラスツズマブ デルクステカン）について、HER2低発現乳がんへの適応拡大を日本で申請したと発表した。申請は、今月開かれた米国臨床腫瘍学会（ASCO）で発表されたグローバルP3試験の結果に基づく。HER2低発現乳がんへの適応拡大は欧州でも申請済み。

ノボ「ソグルーヤ」小児への適応拡大申請

ノボノルディスクファーマは6月27日、長時間作用型ヒト成長ホルモン製剤「ソグルーヤ」（ソマプシタン）について、骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症への適応拡大を申請したと発表した。同薬は成人成長ホルモン分泌不全症を対象に昨年12月に発売。承認されれば、ファイザーの「エヌジェンラ」（ソムアトロゴン）に続く週1回投与の小児成長ホルモン分泌不全性低身長症のホルモン補充療法となる。

ヴィーブ、抗HIV薬「ボカブリア」「リカムビス」発売

ヴィーブヘルスケアは6月27日、抗HIV薬「ボカブリア錠」（カボテグラビルナトリウム）、同「ボカブリア水懸筋注」（カボテグラビル）、同「リカムビス水懸筋注」（リルピビリン）を発売したと発表した。ボカブリア水懸筋注とリカムビス水懸筋注の併用療法は国内初の長時間作用型レジメンで、1カ月に1回または2カ月に1回の注射で治療が可能となる。製造販売元は、ボカブリア錠/水懸筋注がヴィーブ、リカムビス水懸筋注がヤンセンファーマで、販売元はいずれもグラクソ・スミスクライン。ボカブリア水懸筋注とリカムビス水懸筋注の併用療法は、ヴィーブと塩野義製薬が情報提供活動を行う。

エディットフォース、田辺三菱とライセンス契約…CNS疾患で遺伝子治療薬開発

エディットフォース（福岡市）は6月27日、田辺三菱製薬と中枢神経系（CNS）疾患を対象とした医薬品の研究・開発・商業化に関するライセンス契約を結んだと発表した。エディットフォースの独自技術を活用し、特定のCNS疾患を対象とした遺伝子治療薬の創製を目指す。エディットフォースは、対象疾患と関連するRNAに特異的に結合するPPRタンパク質を設計し、田辺三菱はこれを全世界で研究・開発・製造・商業化する独占的権利を取得。田辺三菱は、契約一時金と開発・販売マイルストンとして総額200億円以上を支払うほか、売上高に応じたロイヤリティを支払う。