【再生医療・医療機器・診断薬】先駆け審査指定制度、対象品目の一覧と開発状況まとめ

世界に先駆けて日本で承認申請を目指す医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品の審査期間を短縮する「先駆け審査指定制度（先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度）」。2015年に試行的に開始されて以来、再生医療等製品は12品目、医療機器・体外診断用医薬品は14品目が指定を受け、再生医療等製品は3品目、医療機器・体外診断用医薬品も3品目が承認を取得しています。対象品目と開発状況をまとめました。

再生医療等製品は12品目、医療機器・体外診断用医薬品は14品目が指定

先駆け審査指定制度とは、世界に先駆けて日本で申請を目指す画期的な医薬品、医療機器、再生医療等製品、体外診断用医薬品を承認審査で優遇する制度。2015年に「試行的実施」という形で創設され、20年の医薬品医療機器等法（薬機法）改正に伴い「先駆的医薬品指定制度」「先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度」として法制化されました。

対象品目には優先審査が適用される上、医薬品医療機器総合機構（PMDA）による事前評価で実質的に審査を前倒し。厚生労働省は、対象品目の審査期間の目標を6カ月に設定しています。

再生医療等製品は3品目承認

対象となるのは、▽医療機器では新規原理、体外診断用医薬品では新規原理/新規測定項目、再生医療等製品では新規作用機序を持つ▽対象疾患が重篤である▽対象疾患に対して極めて高い有効性がある▽世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思があり、申請できる体制がある――を満たすもの。企業からの応募をもとに厚労省が選定します。

先駆け審査指定制度では、これまでに5回の公募が行われ、再生医療等製品は12品目、医療機器・体外診断用医薬品は14品目が対象に指定されています。このうち、21年7月2日現在で承認を取得しているのは、再生医療等製品2品目、医療機器・体外診断用医薬品3品目。法制化後の先駆的医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度で指定を受けた品目はまだありません。

【再生医療等製品】遺伝子治療薬や腫瘍溶解性ウイルスが承認

再生医療等製品の先駆け審査指定制度対象品目では、ニプロの「ステミラック」が18年12月に承認を取得。適応症は「脊髄損傷に伴う神経症候および機能障害の改善」で、患者から採取した髄液中の間葉系幹細胞を培養・増殖し、点滴で静脈内投与します。

20年3月には、ノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）も承認。SMAは、運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質をつくるSMN遺伝子の変異が引き起こす難病です。ゾルゲンスマはSMN遺伝子を主成分とし、SMNタンパク質の産生を誘導することで神経や筋骨格の機能を改善。1患者あたり1億6707万7222円という、単価としては国内最高額で同年5月に薬価収載されました。

21年6月には、国内初の腫瘍溶解性ウイルスとなる第一三共の「デリタクト」（テセルパツレブ）が承認。適応は悪性神経膠腫で、がん細胞だけで増殖する単純ヘルペスウイルス1型によってがん細胞を破壊します。

大塚のTCR-T細胞療法など申請間近

先駆け指定を受けている再生医療等製品のうち承認申請が近づいているのは、大塚製薬のNY-ESO-1・siTCR療法「TBI-1031」。滑膜肉腫の適応で21年中に申請する予定で、承認されれば世界初のTCR（T細胞受容体）-T細胞療法となる可能性があります。

サンバイオは、慢性期外傷性脳損傷で先駆け指定を受けている再生細胞医薬品「SB623」を21年1月期中に申請予定でしたが、これを延期。新たな申請時期の見通しについては明らかにしていません。

大日本住友製薬のパーキンソン病向けiPS細胞由来細胞医薬は2022年度の発売が目標。日本再生医療の心臓内幹細胞「JRM-001」は23年度の申請を目指しています。腫瘍溶解性ウイルス「OPB-301」（テロメライシン）は、ライセンス契約によって開発がオンコリスバイオファーマから中外製薬に移り、中外による食道がん対象のP2試験が進行中。申請は24年度以降となる見通しです。

【医療機器・体外診断薬】がん遺伝子パネル検査やBNTC用照射装置など承認

体外用診断薬では、シスメックスのがん遺伝子パネル検査「OncoGuide NCC オンコパネルシステム」が18年12月に承認を取得しました。がん遺伝子パネル検査は、がん関連遺伝子の変異を一括して検査するもので、OncoGuideは114のがん関連遺伝子の検査が可能。国立がん研究センターと共同開発し、19年6月に保険適用されました。

医療機器では9品目が先駆け審査指定制度の対象品目に指定。このうち、ノーベルファーマの「チタンブリッジ」が17年12月に、住友重機械工業の「BNCT治療システム NeuCure」が20年3月に、それぞれ承認を取得しています。

チタンブリッジは、発声時に声帯が過剰に閉鎖することで声に障害が出る「内転型痙攣性発声障害」に対する手術（甲状軟骨形成術2型）に使うチタン製の蝶番型プレート。医薬品や再生医療等製品、体外診断用医薬品も含め、先駆け指定品目の承認取得第1号となりました。

NeuCureは、がんのホウ素中性子捕捉療法（BNCT）に使う中性子照射装置。ステラファーマのホウ素製剤「ステボロニン」（20年3月に承認）とあわせて使用します。

（公開：2019年10月30日/最終更新：2021年7月5日）