製薬業界 きょうのニュースまとめ読み（2020年3月19日）

ノバルティス、脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が承認

ノバルティスファーマは3月19日、脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベグ）の承認を取得したと発表した。欠損・変異しているSMN遺伝子を補うことで効果を発揮し、1回の投与で治療が完了する。国内の投与対象患者は年間15～20人程度の見込み。同薬は先駆け審査指定制度の対象品目で、2018年11月に申請。昨年5月に承認された米国では2億円を超える価格がついており、日本でも薬価が焦点となる。

ロシュ「アクテムラ」新型コロナ対象に臨床試験

スイス・ロシュは3月19日、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）を対象に、中外製薬が創製したIL-6受容体抗体トシリズマブ（日本製品名「アクテムラ」）の臨床第3相（P3）試験を開始すると発表した。4月上旬をめどに患者登録を開始する予定で、米国を含む全世界で約330人を対象に行う。同薬は、中国で重症患者に対する治療薬として診療指針に採用されているという。

旭化成ファーマ、SBIバイオテックの自己免疫疾患治療薬を導入

旭化成ファーマは3月19日、SBIバイオテックが開発中の自己免疫疾患治療薬「SBI-3150」について、全世界での開発・製造・販売権を獲得する独占的ライセンス契約を結んだと発表した。同薬は免疫システムを構成するpDC（形質細胞様樹状細胞）と活性化B細胞に特異的に発現するPLD4を標的とした抗体医薬。旭化成ファーマは契約一時金を支払うほか、開発マイルストンと販売ロイヤリティを支払う予定。

J-TEC　眼科向け再生医療等製品「ネピック」が承認

ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング（J-TEC）は3月19日、自家培養角膜上皮「ネピック」が角膜上皮幹細胞疲弊症の適応で承認されたと発表した。患者の角膜輪部組織から採った角膜上皮幹細胞をシート状に培養したもので、移植によって角膜上皮を再建する。販売は眼科医療機器メーカーのニデックが行う予定。眼科領域向けの再生医療等製品は国内初となる。

オンコリス、米国に新子会社を設立へ

オンコリスバイオファーマは3月19日、医薬品の研究開発活動を加速させるため、5月をめどに米カリフォルニア州に子会社「OPAセラピューティクス」を設立すると発表した。同社は2016年に同ニュージャージー州に子会社Oncolys USAを設立し、自社パイプラインの臨床試験を進めている。OPAは非臨床試験を担当する。

武田・エーザイ「ベネット/アクトネル」の全例調査が解除

武田薬品工業とエーザイは3月19日、ビスホスホネート製剤「ベネット/アクトネル」（リセドロン酸ナトリウム）について、骨ページェット病を対象とした使用成績調査（全例調査）の承認条件が解除されたと発表した。国内全315例の解析結果から安全性と有効性が確認され、適正使用に必要な措置が講じられていると判断された。