世界初承認から間もなく1年…楽天メディカル 光免疫療法の「いま」と「これから」

楽天メディカルの三木谷浩史CEO。8月25日に開いたメディア向け説明会で「光免疫療法を標準治療の一つに位置づけることが目標」と語った

昨年9月、光免疫療法に用いるがん治療薬として世界初の承認を取得した「アキャルックス」。今秋には、同薬による治療を提供する医療機関が全国約40施設まで広がり、普及期へと入っていきます。楽天メディカルは、適応拡大に向けた開発を進めるとともに、アキャルックスとは別の分子を標的とした治療薬の開発を検討しており、三木谷浩史CEOは「光免疫療法を標準治療に」と意気込みます。

「石橋を叩きながら進めてきた」

アキャルックス（一般名・セツキシマブ サロタロカンナトリウム）は、光に反応する物質によってがん細胞を破壊する「光免疫療法」に用いる薬剤。抗EGFR抗体セツキシマブに、光感受性物質である色素IR700を結合させた抗体薬物複合体（ADC）で、投与終了20～28時間後に専用の医療機器「BioBlade」でレーザー光を照射すると、患部に集積した光感受性物質が活性化し、がん細胞を壊死させる仕組みです。

楽天メディカルは、光免疫療法と称して世の中に出回っているほかの治療法と区別するため、光免疫療法に関する自社の技術基盤を「イルミノックスプラットフォーム」、それをもとに開発された医薬品・医療機器による治療を「イルミノックス治療」と呼んでいます。

「安全に届ける責務を背負っている」

アキャルックスは、日本では昨年9月、条件付き早期承認制度の下で「切除不能な局所進行・局所再発の頭頸部がん」を対象に世界で初めて承認を取得し、今年1月に日本法人の楽天メディカルジャパンが販売を開始。新たな治療法であるため、同薬による治療を行えるのは一定の要件を満たした医師や医療機関に限られます。要件には、楽天メディカルジャパンが主催する講習会を受講・修了していることなどが含まれ、同社の虎石貴社長は8月25日に開いたメディア向け説明会で「世界に先駆けて出した製品。安全に患者に届け、育てていく責務を背負っている。石橋を叩きながら導入を進めてきた」と話しました。

同社によると、アキャルックスによる治療を行える医師は8月24日時点で全国に97人おり、治療が可能な医療機関は今秋に約40施設まで増える予定。虎石社長は「ベネフィットを受けられる患者が治療にアクセスできるよう、北から南まで幅広く戦略的に地域をカバーしている」と言い、発売後の投与実績などは明らかにしなかったものの、慎重な立ち上げの中でも普及に向けて予定通りに進められているとの見解を示しました。

「がんの標準療法を目指す」

実際の治療効果はどうか。25日の説明会には、アキャルックスによる治療をこれまでに3例行ったという国立がん研究センター東病院の林隆一副院長も出席。手術後に再発した頭頸部がん患者に光免疫療法を行ったところ、左あごにあった5cmほどの腫瘍はほぼ壊死したものの、わずかに残存が認められたため4週間後に2回目の治療を行った症例を紹介しました。

林副院長は「印象としては、腫瘍選択性と治療効果が非常に高い治療だ。レーザー照射も1サイクル5分程度で済む。繰り返しできるのも利点だ」とし、臨床試験で多く報告されている「痛み」や「腫れ」といった有害事象も「十分管理可能で、安全な治療だ」と指摘。一方、レーザー照射の手技の均てん化が課題とし、機器の改良や照射状況を確認できるモニタリング機器の開発が必要だと話しました。

「がん治療のフォロントランナーに」

楽天メディカルは、アキャルックスの適応拡大に向けた開発を進めるとともに、EGFR以外の分子を標的とした新たな光免疫療法薬の開発に力を入れています。

適応拡大では、日本で食道がんに対する局所療法の医師主導臨床第1/2相（P1/2）試験が行われているほか、免疫チェックポイント阻害薬との併用療法で胃がんや皮膚がんを対象とした初期の臨床試験が日米で進行中。制御性T細胞を壊死させ、がん免疫抑制を解除する治療への応用も研究しており、臨床試験の開始に向けた準備を進めているといいます。

林副院長は、全身療法との併用療法や、早期への適応拡大が望まれると指摘。EGFR発現がみられるほかのがん種への適応拡大や、セツキシマブ以外の抗体と組み合わせることでEGFR以外の分子を標的とした光免疫療法の開発に期待を示しました。

父親が膵臓がんを患ったのをきっかけにがん治療の開発に関わるようになった三木谷CEO。説明会では「時間がかかることは覚悟しているが、標準療法の一つとして位置づけていくことがわれわれの目標」と話しました。今年7月には、シリーズDで1億6600万ドルの資金調達を行い、8月には昨年までハーバード・ビジネス・スクールの学長を務めた二ティン・ノーリア氏を会長に招聘。三木谷CEOは「がん治療でフロントランナーになっていくための組織を作っていく」と力を込めました。