オーファンドラッグ（OD）

オーファンドラッグ（OD）

オーファンドラッグ（orphan drug；OD）とは、患者数が5万人未満の希少疾患に用いられる医薬品のことである。採算・安全性といった面でのリスクが高いために、製薬メーカーがなかなか開発に踏み切らないことから、引き取り手がいないという意味の「orphan（孤児）」と呼ばれるようになった。希少疾病用医薬品ともいわれる。

日本では薬事法により、以下の条件にあてはまる医薬品がオーファンドラッグの指定を受けている。
・日本国内において、患者数が5万人未満の希少疾患に対する薬であること
・既存の医薬品と比較した際、著しく効果があり安全性の高い薬であること
・既存の医薬品と比較した際、現段階で有力な医薬品・治療法がない疾患に対する薬であること
・開発計画に確かな根拠と妥当性が見られる、開発可能性の高い薬であること

オーファンドラッグを開発する場合、製薬企業は国から以下のような開発促進支援を受けることができる。
・助成金の受給
・医薬品医療機器総合機構からのアドバイス・指導
・経費負担削減のための税制優遇（試験研究費にかかる税金控除など）
・審査を優先的に受けることができる
・再審査の期間を、最大10年まで延長することができる