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希少疾病

希少疾病(稀少疾病)とは、患者数が少ない疾患の総称。希少疾病の概念はエリアによって異なるが、日本では患者数が全国で5万人未満の疾患を希少疾患という。
具体的には、ベーチェット病や再生不良性貧血などが、日本国内で希少疾病の指定を受けている。

希少疾患に対してアプローチする治療薬はオーファンドラッグ(OD)、希少疾病用医薬品といわれる。日本国内で希少疾病の治療に効果のある薬を開発する場合、いくつかの条件をクリアしていれば、製薬企業は国からさまざまな開発促進支援(助成金の受給、税制優遇など)を受けることができる。

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