コンパッショネート・ユース制度

コンパッショネート・ユース制度

コンパッショネート・ユース制度とは、希少疾患や重病に罹った患者が、国内未承認薬を治療のために使用することを認める公的制度。頭文字をとり、CU制度ともいう。
コンパッショネート・ユース制度は、アメリカ・ヨーロッパでは既に運用されている。日本では、国内のドラッグ・ラグ※を解決するための施策として導入が検討されているが、まだ運用開始には至っていない。
※ドラッグ・ラグ…海外で既に承認されている薬が、日本で承認されるまでに長期間を要する問題

日本でコンパッショネート・ユース制度の実用化が遅れているのは、コンパッショネート・ユース制度導入までに「未承認薬を患者が使用する際の安全の確保方法」「患者の経済負担問題」といった解決すべき課題が複数あるためである。

課題解決案としては、「コンパッショネート・ユース制度を適用できる薬は、既に欧米で承認されている薬に限る」「コンパッショネート・ユース制度を適用する際は、混合診療を認める」などが出ているが、実用化に向けた具体的な目処はまだ立っていない。