先駆け審査指定制度

先駆け審査指定制度とは

先駆け審査指定制度とは、世界に先駆けて日本で申請される革新的な医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品を、承認審査で優遇する制度です。最先端の治療をいち早く日本の患者に届けることを目的に、2015年に創設されました。

先駆け審査指定制度の対象品目に指定されると、医薬品医療機器総合機構（PMDA）による承認審査の手続きで優先的な扱いを受けることができます。これにより、医薬品の場合、通常なら12カ月かかる審査期間を半分の6カ月に短縮します。

先駆け審査指定制度の対象品目が受けられる優遇措置

先駆け審査指定制度の対象品目が受けられる優遇措置は
▽治験相談で優先的に扱われる
▽申請予定資料の事前評価で、対象品目専用の「先駆け総合評価相談」を受けられる
▽自動的に優先審査の対象となる
▽PMDA職員が審査パートナーとして付き、開発の進捗管理の相談に応じてくれたり、審査関係部署との調整を行ってくれたりする
▽場合によっては、再審査期間が最長10年に延長される
の5つ。

事前評価とは、ある時点で提出可能なデータに基づいて申請前から評価を行い、実質的に承認審査を前倒しする仕組み。通常は「品質」「非臨床」「臨床」の3区分ですが、「先駆け総合評価相談」はこれに「信頼性」「「GMP」が加わります。申請前にあらかじめ審査上の課題を指摘し、解決を図ることで、申請後の審査期間を短縮。さらに優先的に審査を行うことで、通常の半分という短期間で承認できるようにしています。

先駆け審査指定制度の対象品目

先駆け審査指定制度の対象品目に指定されるには、
▽すでに承認されている医薬品と異なる作用機序である（画期性）
▽生命に重大な影響がある疾患などが対象である（対象疾患の重篤性）
▽既承認薬が存在しない、または既存の治療に比べて有効性の大幅な改善が見込まれる（極めて高い有効性）
▽世界に先駆けて日本で申請される予定のものである（日本で早期開発・申請する意思）
の4つの要件をすべて満たさなければなりません。

対象品目は厚生労働省が公募し、それに応じた品目の中から審査・評価を行った上で厚労省が指定します。2015年の制度創設以降、公募は毎年行われており、医薬品の場合、2019年3月時点で16品目が指定されています。

このうち、▽結節性硬化症に伴う皮膚病変の治療薬「ラパリムスゲル」（一般名・シロリムス、ノーベルファーマ）▽抗インフルエンザウイルス薬「ゾフルーザ」（バロキサビル マルボキシル、塩野義製薬）▽急性骨髄性白血病治療薬「ゾスパタ」（ギルテリチニブ、アステラス製薬）――の3品目が承認を取得しています（2019年3月時点）。

先駆け審査指定制度加算とは

先駆け審査指定制度の対象品目には、薬価算定の際に「先駆け審査指定制度加算」が上乗せされます。

先駆け審査指定制度加算は、画期的新薬の早期開発に対するインセンティブとして2016年度の薬価制度改革で創設されました。加算率は加算前薬価の10～20%で、先駆け審査指定制度の対象品目なら適応拡大でも加算がつくことになります。

2019年3月時点で承認されている先駆け審査指定制度の対象品目には、いずれも10%の加算がつきました。